血友病是一種罕見和嚴重的遺傳性出血性疾病, 影響血液的凝血能力,這意味著人與。 血友病出血時間比正常時間長。據估計。 大約十萬分之一的人受到血友病的影響,有 450,000 人。 全世界有血友病的人。
血友病是一種遺傳性疾病,通常從。 父母到孩子,雖然約三分之一的情況下是由。 自發突變。血友病A和B的基因在X上。 染色體,這就是為什麼它主要影響男性。
有兩種不同類型的血友病。最常見的類型。 是血友病A,其中的人沒有足夠的凝血。 因素八。血友病B是不太常見的,人們沒有。 足夠的凝血因子IX,僅佔總的15~20% 血友病病例。
在血友病的嚴重情況下,持續出血發生在。 輕微創傷,甚至在沒有傷害的情況下(稱為自發性。 出血)。嚴重的併發症可能導致出血到。 關節、肌肉、大腦或其他內臟器官。這可能導致。 慢性疼痛和行動不便。
藥物作為注射,無論是當出血發生時(在。 需求治療),或定期防止出血。 發生擺在首位。
許多血友病患者仍未得到診斷或治療不當。
我們的科學家正在探索針對血友病和罕見血液疾病的創新長效和皮下治療解決方案,旨在減輕當前的治療負擔並改善臨床結果。這些努力將輔之以口腔治療和基因治療的研究。
我們經常合作,發現新的目標和創新的化合物和技術,以滿足未滿足的醫療需求。我們專注於:
- 血友病中的新預防劑。
- 細胞和基因療法。
- 血液疾病(如刀狀細胞疾病)的臨床資產。
今天,我們的管道具有令人振奮的潛力,確保我們處於尋找下一代藥物的前沿。
